수원--(뉴스와이어)--에이브레인(대표 박경원)은 6월 23일 국가신약개발사업단(KDDF, 단장 박영민)에서 열린 협약식을 통해 사업단과 ‘AB103: α-Syn 응집 억제 기반 파킨슨병 유전자치료제 선도물질 개발’ 과제에 대한 협약을 체결했다고 밝혔다.

이번 과제는 파킨슨병의 핵심 병리 단백질인 알파-시뉴클레인(α-synuclein, α-Syn)의 비정상적 응집과 병리 전파를 억제하는 AAV 기반 유전자치료제 후보물질 ‘AB103’의 선도물질 개발을 목표로 한다.

파킨슨병은 현재 치료제 대부분이 도파민 보충 등 증상 완화에 집중돼 있어 질병의 진행을 근본적으로 억제할 수 있는 치료제에 대한 미충족 수요가 큰 질환이다. 에이브레인의 AB103은 병리적 α-Syn 응집을 직접 억제하도록 설계된 변이 기반 치료 물질로, AAV 유전자 전달 기술을 통해 신경세포 내에서 장기간 발현되도록 개발되고 있다.

에이브레인은 선행연구를 통해 AB103이 α-Syn 응집을 억제하고, 세포 및 파킨슨병 동물모델에서 병리 지표와 행동 기능을 개선할 가능성을 확인한 바 있다. 이번 과제를 통해 회사는 환자 유래 세포 모델과 파킨슨병 동물모델을 활용해 AB103의 효능과 작용기전을 추가 검증하고, 최적의 AAV 전달체 및 비임상 진입을 위한 핵심 데이터를 확보할 계획이다.

박경원 에이브레인 대표는 “이번 협약은 에이브레인의 파킨슨병 유전자치료제 개발이 본격적인 선도물질 개발단계로 진입했다는 점에서 의미가 크다”며 “AB103을 기존 증상 완화 치료제의 한계를 넘어 파킨슨병의 근본 병리를 조절할 수 있는 질병 조절형 치료제로 개발해 나가겠다”고 밝혔다.

에이브레인은 파킨슨병을 시작으로 루이소체 치매, 다계통위축증 등 다양한 α-Syn 질환으로의 적응증 확장 가능성도 함께 검토할 예정이다.

한편 국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다. 2021년부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.

에이브레인 소개

에이브레인(ABrain)은 퇴행성 뇌 질환 치료법을 연구하는 차세대 리더로, 현재 알츠하이머병과 파킨슨병을 앓고 있는 환자들에 초점을 맞춰 세계 최초로 퇴행성 뇌 질환 치료 단백질을 발현하는 AAV 유전자 치료제를 개발하고 있다. 새로운 패러다임의 NACI(Non-self-Assembling and Competitive Inhibition) 메커니즘의 개념을 정립하고 증명해 마땅한 치료제가 없어 매일 고통 속에서 신음하고 있는 전 세계 퇴행성 뇌 질환 환자들의 삶을 개선시킬 새로운 치료법 개발을 통해 인류의 정신건강 증진과 행복에 이바지하고자 한다.